En femtedel av cancerbehandlingstester misslyckas med att utnyttja tillräckligt många deltagare


En femtedel av cancerbehandlingstester misslyckas med att utnyttja tillräckligt många deltagare

Framsteg i kampen mot cancer är beroende av att kunna testa nya droger och terapier i kliniska prövningar. Ändå misslyckas nästan 1 av 5 offentligt finansierade cancerstudier med cancer att rekrytera tillräckligt många deltagare för att ge tillförlitliga resultat.

Forskarna fann att 18% av de kliniskt prövade kliniska prövningarna i offentligt finansierade länder stängt eller misslyckades med att locka mer än hälften av deras målantal patienter.

"Sådana försök utgör ett slöseri med knappa mänskliga och ekonomiska resurser och bidrar lite till medicinsk kunskap," noterar forskare, som har utvecklat ett matematiskt verktyg för att förutsäga hur svårt det kan vara att locka provdeltagare beroende på en rad försöksspecifika faktorer.

Teamet, från University of Washington och Fred Hutchinson Cancer Research Center, både i Seattle, WA, skriver om det nya matematiska verktyget eller algoritmen - och hur de kom fram till det - i Journal of the National Cancer Institute .

För att utveckla algoritmen trampade laget först genom försök som publicerades de senaste åren och identifierade flera försöksrelaterade "riskfaktorer" som är kopplade till låga periodiseringsräntor.

De fann till exempel att de försök som kräver att patienter ska ge ett vävnadsprov eller genomgå biopsi för att bestämma om de kan anmäla sig tenderar att finna det svårare att locka deltagare än de som inte har sådana invasiva behörighetstester.

En annan riskfaktor är att när patienter vet att de inte kommer att vara - eller sannolikt inte kommer att - behandlas med ett potentiellt nytt läkemedel eller terapi, är de mindre benägna att registrera sig.

Första författaren Dr Carrie Bennette, en utredare med Hutchinson Institute for Cancer Outcomes Research (HICOR), säger:

Om du har en rättegång som tittar på ett nytt undersökande läkemedel är det mycket mer sannolikt att träffa sitt upplupsmål."

Hon förklarar att detta särskilt gäller för fas 2-försök - de som testar drogsäkerhet - vilket ofta garanterar deltagarna kommer att få den nya behandlingen.

Detta är emellertid inte fallet i fas 3-försök, vars syfte är att jämföra nya behandlingar med den bästa tillgängliga behandlingen. För detta stadium av drogtestning ges patienterna vanligtvis slumpmässigt till att få antingen nyskapande, nya terapier - om än obefintliga - eller godkända behandlingar som redan används.

Detta utgör ett dilemma; Medan randomisering är väsentlig för ett fas 3-försök för att ge tillförlitliga och robusta bevis på hur det nya läkemedlet staplar upp mot den aktuella terapin, är det den här faktorn som kan göra det mindre förmånligt att tillfalla försöksdeltagarna. Dr Bennette förklarar:

"Så snart du lägger till i randomisering, där patienter får eller kanske inte får [den undersökande behandlingen], torkar den bort de högre periodiseringsfrekvenserna som vi hittade bland försöken som studerade nya behandlingar."

18% av försöken stänger eller misslyckas med att locka till sig målantal patienter

För att identifiera riskfaktorerna analyserade dr. Bennette och kollegor 787 fas 2 och fas 3 vuxna kliniska cancerprov som lanserades mellan 2000-2011. De intervjuade också kliniska experter.

Alla försöken sponsrades av National Cancer Institute, NCTN, som ingår i National Institute of Health (NIH) i USA.

Teamet fann att 18% av NCTN-försöken antingen stängdes på grund av otillräckliga deltagare eller rekryterade deltagare till mindre än hälften av målräntan 3 eller flera år efter att de lanserades.

Medan deltagarna i en försök som stänger fortfarande kan få läkemedlet eller terapin som undersöks är försöksresultaten inte tillförlitliga, så utredarna kan inte säga om läkemedlet fungerar eller inte, förklarar Dr Bennette, som lägger till:

Vad det betyder är att en klinisk prövning påbörjas, en enorm mängd resurser investeras i att utforma rättegången och hitta webbplatser för att börja registrera patienter - då försöket inte används för att hjälpa forskningen eller förbättra klinisk praxis."

En annan riskfaktor för att förutsäga lågprövningstidpunkt är vad forskarna kallar "ökad konkurrens för patienter från pågående försök". Laget noterar hur nationellt, bara cirka 3-5% av vuxna cancerpatienter registrerar sig i försök.

"Patienter på kliniska prövningar har bättre resultat"

Sammanlagt identifierade teamet 12 försöksnivåfaktorer som de sa visade god överenskommelse mellan förutspådda och observerade risker för låg periodisering i en preliminär validering med 46 försök som öppnades mellan 2012-2013.

Forskarna införlivade dem i en algoritm för att förutse hur en NCTN-studie kan lyckas med deltagande av deltagare. De noterar att flera av faktorerna inte har blivit upptagna i en sådan analys före och slutsatsen:

"Framtida arbete bör bedöma rollen av sådana förutsägningsverktyg i rättegångsdesign och prioriteringsbeslut."

I en åtföljande redaktion säger doktor Derek Raghavan, en onkolog vid Levine Cancer Institute i North Carolina, att vi måste fokusera på att få fler patienter som är involverade i försök och anta en mer kreativ tillvägagångssätt än att bara undvika att utföra försök som verkar osannolikt att rekrytera tillräckligt tal.

Han säger att vi "bör sträva efter att förbättra provskrivningen, vilket ger den därmed sammanhängande potentialen för förbättrade resultat." Vi vet till exempel att försökspatienter tenderar att gå bättre än icke-deltagare, eftersom:

Det är väl dokumenterat att patienter i kliniska prövningar har bättre resultat än dem som inte deltar."

Dr Raghavan noterar också att för många cancerpatienter är hindren för registrering i studier inte prövningsspecifika utan att göra med patientens situation. Dessa inkluderar sjukförsäkringskrav, det faktum att de bor långt ifrån försökscentret och "olika skillnader i cancervård". Dessa faktorer har emellertid inte täcks av denna studie.

Tidigare i år, Medical-Diag.com Lärde sig om den första publicerade korgstudien, en ny typ av klinisk prövning som undersöker läkemedelsresponser baserat på de specifika mutationer som finns i patientens tumörer snarare än var deras cancer härrörde.

The Choice is Ours Official Full Version (Video Medicinsk Och Professionell 2022).

Avsnitt Frågor På Medicin: Medicinsk praktik