Ny läkemedelskombination kan förlänga livslängden hos patienter med cystisk fibros


Ny läkemedelskombination kan förlänga livslängden hos patienter med cystisk fibros

En banbrytande ny form av behandling för cystisk fibros kan gynna nästan hälften av patienterna med sjukdomen, en studie har funnit.

Cystisk fibros reducerar typiskt lungfunktionen, och produktionen av tjock klibbig slem leder till kronisk infektion.

Ett internationellt forskargrupp har visat att en kombination av två olika läkemedel riktade mot den vanligaste genetiska orsaken till cystisk fibros bidrog till att förbättra lungfunktionen och minska graden av lungförstöring.

"Dessa resultat utgör ett ytterligare stort framsteg när det gäller att hitta behandlingar som korrigerar det grundläggande problemet vid cystisk fibros och förbättrar livslängden hos patienter som lever med tillståndet", rapporterar professor Stuart Elborn, medförfattare av studien från Queen's University i Belfast, Norra Irland.

Cystisk fibros är ett ärftligt tillstånd som orsakar celler som producerar slem, svett och matsmältningssaft för att avskilja tjockare och mer klibbiga vätskor än normalt. Dessa sekretioner begränsar ofta och blockerar kanaler och rör, särskilt i lungorna och bukspottkörteln, och hämmar lungorna och matsmältningssystemet.

Störningen är ett livshotande. I lungorna, reducerar tjock slem lungfunktionen och leder till kronisk infektion i bukspottkörteln förbjuder slem enzymer från att nå matsmältningen för att möjliggöra fullständig matsmältning av mat.

Cystisk fibros orsakas av genetiska mutationer som faller i sex olika funktionella kategorier. Det vanligaste terapeutiska målet för tillståndet är F508del-mutationen - nästan hälften av patienter med cystisk fibros i USA har två kopior av denna mutation.

Ett läkemedel, ivacaftor, är godkänt av US Food and Drug Administration (FDA) för behandling av en mindre vanlig cystisk fibrosmutation, men har inte tidigare visat sig vara effektiv vid behandling av patienter med två kopior av F508del-mutationen.

En fas 2-studie visade dock att kombinering av ivacaftor med ett annat läkemedel som kallas lumacaftor kan vara till nytta för patienter med denna mutation. Som ett resultat av detta genomförde forskarna två fas 3 försök för att utvärdera hur effektiv denna läkemedelskombination skulle vara.

Studiefynden representerar "ett spännande framsteg"

Totalt 1 108 patienter med den vanligaste formen av cystisk fibros deltog i den randomiserade, dubbelblinda, placebokontrollerade studien. Deltagarna var 12 år och äldre och behandlades i 24 veckor i centra över hela världen.

Forskarna fann att behandling med den nya läkemedelskombinationen ledde till en minskning av antalet sjukhuskurser för antibiotikabehandling som krävdes, tillsammans med förbättringar i andningstestresultat, vikt och livskvalitet.

Förbättringar av näringsstatus hos patienter med cystisk fibros hypoteserades av forskarna för att återspegla antingen bättre kaloriabsorption eller en minskning av energiförbrukningen som tillskrivs effekterna av lungsjukdomar.

"För bara några år sedan blev ivacaftor det enda FDA-godkända läkemedlet för den genetiska defekten vid cystisk fibros, men den fungerar bara för genetiska mutationer som finns hos en liten del av patienter med cystisk fibros, säger professor Susanna McColley, professor Av barnläkare vid Northwestern University Feinberg School of Medicine, IL.

"Vår studie visade att kombinationen av ivacaftor med lumacaftor hjälper patienter med den vanligaste cystiska fibrosmutationen. Detta är ett spännande steg framåt."

Dr McColley säger att mer analyser och långsiktiga data krävs för att teamet ska undersöka om denna behandling kan förändra kystfibros och fortsätta förlänga livslängden hos patienter med tillståndet. För närvarande är median förväntad livslängd för patienter med sjukdomen 37 år.

Förra veckan träffade FDA Lung-Allergy Drugs Advisory Committee att överväga resultaten av studien, publicerad i New England Journal of Medicine . Slutgiltigt godkännande från utskottet är fortfarande pågående.

Tidigare, Medical-Diag.com Rapporterade på en studie som beskriver rollen som "mini-lungor" vid cystisk fibrosforskning. Ett team vid University of Cambridge i Storbritannien har lyckats skapa organoidmodeller i laboratoriet som ett nytt sätt att undersöka och testa nya droger.

Zeitgeist: Addendum (Subs 26 Languages) (Video Medicinsk Och Professionell 2019).

Avsnitt Frågor På Medicin: Sjukdom