Jakafi (ruxolitinib) godkänd för benmärgssjukdom myelofibros, us fda


Jakafi (ruxolitinib) godkänd för benmärgssjukdom myelofibros, us fda

Jakafi (ruxolitinib) har godkänts av FDA (Food and Drug Administration) för behandling av myelofibros, en allvarlig benmärgssjukdom som stör kroppens normala produktion av blodkroppar. FDA säger att detta är det första läkemedlet som godkänns för detta tillstånd.

Myelofibros, en typ av kronisk leukemi, resulterar i omfattande ärrbildning av benmärg - benmärg ersätts effektivt av ärrvävnad, vilket leder till svår anemi, trötthet, svaghet och typiskt en förstorad lever eller mjälte eftersom blodceller är gjorda i dessa organ. Patienterna känner sig ofta fulla, har muskler och benvärk, smärta under revbenen, buksmärta, klåda (klåda) och nattsvett.

Myelofibros hör till en grupp sjukdomar som kallas MPNs (myeloproliferativa neoplasmer). Patienterna har begränsade behandlingsalternativ och en dålig prognos. Det uppskattas att mellan 16 000 och 18 500 individer i USA lever med myelofibros.

Jakafi inhiberar JAK 1 och 2 (Janus Associated Kinase); Dessa två enzymer spelar en roll i hur immunsystemet fungerar, och vid reglering av blod. I myelofibros finns deregulation av JAK 1 och 2.

Richard Pazdur, M.D., chef för hematologiska och onkologiska produkters kontor i FDA: s centrum för drogutvärdering och forskning, sa:

"Jakafi representerar ett annat exempel på en ökande trend inom onkologi där en detaljerad vetenskaplig förståelse av mekanismerna hos en sjukdom möjliggör att ett läkemedel riktas mot specifika molekylära vägar. De kliniska prövningarna som leder till detta godkännande fokuserade på problem som patienter med myelofibros ofta upplever, Inklusive förstorad mjälte och smärta."

I en communiqué informerade Incyte Corporation, tillverkarna av Jakafi:

"(FDA) har beviljat godkännande för försäljning av Jakafi (ruxolitinib) för behandling av patienter med mellanliggande eller högrisk myelofibros (MF), inklusive primärmf, post-polycytemi vera MF och post-essentiell trombocytemi MF. Patienter med mellanliggande och Högrisk MF representerar 80 till 90 procent av MF-patienter."

FDA utvärderade två randomiserade fas III-studier (COMFORT-I och COMFORT-II) som involverade 528 deltagare som testade Jakafis säkerhet och effekt. Alla patienter hade heller inte gynnat ordentligt från tillgänglig myelofibrosbehandling eller var inte berättigade till allogen benmärgstransplantation. Allogen benmärgstransplantation är när patienten får blodbildande stamceller från en givare som är genetiskt likartad (inte nödvändigtvis genetiskt identisk). Alla deltagare hade splenomegali (förstorad mjälte); Alla krävde behandling för symtom i samband med myelofibros.

Deltagarna delades in i tre grupper:

  • Jakafi-gruppen
  • Placebogruppen (sockerpiller)
  • Den bästa tillgängliga terapigruppen - de fick antingen glukokortikoider eller hydroxyurea
Resultaten visade att en större andel av dem i Jakafi-gruppen hade en minskning av mjältstorleken på 35% eller mer jämfört med de i de andra två grupperna.

En större andel av dem i Jakafi-gruppen hade en minskning av myelofibrosrelaterade symtom på minst 50%. Symptom som citeras av de som kör försöken var klåda (klåda), ben- eller muskelsmärta, nattsvett och buksmärta.

För deltagarna i Jakafi-gruppen var följande de allvarligaste biverkningarna: illamående, yrsel, huvudvärk, dyspné (andnöd), diarré, trötthet, anemi och trombocytopeni (lågt blodplättnivåer).

Jakfs FDA-inlämning granskades snabbare än vanligt - under det prioriterade granskningsprogrammet. FDA: s prioriterade granskningsprogram är reserverat för mediciner som "... kan erbjuda betydande framsteg vid behandling över tillgänglig terapi eller som ger behandling när det inte finns någon adekvat terapi."

Översynens måldatum var den 3 december 2011, varför godkännandet var före tid.

Dosering - För de flesta patienter är den rekommenderade startdosen 15 mg eller 20 mg, två gånger dagligen, för att tas oralt (sväljas). Doseringen beror på antal blodplättar. Läkare ska justera dosering enligt effektivitet och säkerhet. Innan du förskriver Jakafi måste ett blodcellsantal utföras. Kompletta blodtal bör utföras någonsin två till fyra veckor tills doserna stabiliseras.

Jakafi® ruxolitinib) Mechanism of Action (MOA) Video (Video Medicinsk Och Professionell 2022).

Avsnitt Frågor På Medicin: Sjukdom