Huntingtons sjukdom - pridopidin visar löfte i försök


Huntingtons sjukdom - pridopidin visar löfte i försök

Enligt resultaten från fas 3 MermaiHD försöket publicerades Online First in Lancet Neurology , Ett unikt läkemedel (pridopidin) som stabiliserar dopamin signaleringen i områden med hjärnans kontrollerande rörelse och samordning hos patienter med Huntingtons sjukdom (HD), ett tillstånd som kännetecknas av en obalans i signalkemisk dopamin, verkar tolereras väl och förtjänar ytterligare undersökning.

Hittills har ingen medicinering visat förmågan att förbättra förlusten av förmågan att flytta musklerna frivilligt. För närvarande är den enda medicinen som godkänts för Huntingtons sjukdom tetrabenazin. Emellertid behandlar detta läkemedel endast chorea (en onormal ofrivillig rörelsestörning) och är kopplad till allvarliga biverkningar.

Pridopidin är en del av en ny klass av läkemedel som kallas dopidiner. Dopidiner fungerar som dopaminerga stabilisatorer, avsedda att återuppbygga dopaminnivåerna i hjärnan till normala. Upptäckter från en fas II-undersökning visade att pridopidin ökade frivilligmotorfunktionen utan att göra chorea värre.

En grupp forskare som leds av Justo Garcia de Yebenes från Hospital Ramón y Cajal i Madrid, Spanien, genomförde en fas III-försök för att ytterligare utvärdera pridopidins potentiella säkerhet och effektivitet som behandling av HD-motoriska symtom. 437 personer med Huntingtons sjukdom från 8 länder i EU deltog i rättegången. Patienterna gavs slumpmässigt till tre grupper; En grupp fick 45 mg pridopidin en gång dagligen, en grupp fick 45 mg två gånger dagligen och den återstående gruppen fick placebo i 26 veckor.

I den inledande undersökningen använde teamet ett modifierat motorvärde (mMS) som utformades för att mäta 10 objekt associerade med frivilliga rörelser från den totala motorvärdesskalaen (UHDRS) för totalvärde (TMS) för att utvärdera effekterna av pridopidin. De bedömde också UHDRS-TMS, beteende, depression och ångest samt kognitiv funktion.

Teamet upptäckte att skillnaden i genomsnittliga mMS-poäng mellan grupperna inte var betydande efter sex månaders behandling. De fann emellertid att i en tertiär undersökning resulterade läkemedelsbehandlingen i förbättring av den totala motorfunktionen, särskilt vid handrörelser, ögonrörelser, dystoni, gång och balans, mätt av UHDRS-TMS hos individer som fick den högre dosen av läkemedlet I jämförelse med patienter som fick placebo.

Dessutom visade mer än 70% ytterligare undersökningar som endast omfattade deltagare som fullföljde alla undersökningsbesök och hade läkemedelsöverensstämmelse, vilket gav en stor fördel för den högre dosen av läkemedlet. Pridopidin tolererades väl och har liknande negativa effekter på placebo.

Forskarna förklarar:

"Pridopidin har potential att komplettera tillgängliga behandlingar genom att förbättra ett annat antal motorunderskott. Dess brist på allvarliga biverkningar... föreslår att pridopidin kan vara användbart även för de patienter som behandlas på platser som inte är centra för excellens för Huntingtons sjukdom."

I en tillhörande kommentar sade Andrew Feigin från The Feinstein Institute for Medical Research, New York, USA:

"Ett väl tolererat läkemedel som producerar ens små fördelar för patienter med Huntingtons sjukdom skulle vara ett mycket välkomment tillägg till de för närvarande tillgängliga behandlingarna för denna försvagande sjukdom... Analys av enskilda artiklar inom UHDRS-TMS i MermaiHD-studien föreslår också att pridopidin Kan dra nytta av HD-egenskaper för vilka det för närvarande inte finns några behandlingar (ögonrörelser, handkoordination, dystoni och gångproblem eller balansproblem)."

George Bush, Skull and Bones, the CIA and Illicit Drug Operations (Video Medicinsk Och Professionell 2022).

Avsnitt Frågor På Medicin: Sjukdom