Sällsynt men dödlig pediatrisk hjärntumör kan stoppas med ny molekyl


Sällsynt men dödlig pediatrisk hjärntumör kan stoppas med ny molekyl

Forskare kan ha funnit en molekyl som hämmar tillväxten av en sällsynt men dödlig tumör som uppträder hos barn, kallad diffus inneboende pontingliom.

Ny forskning avslöjar en molekyl som framgångsrikt stoppar DIPG - en dödlig barnsjukdom.

Diffus internt pontingliom (DIPG) är en barnsjukdom som huvudsakligen påverkar barn under 10 år.

Cirka 300 barn - vanligtvis mellan 5 och 9 år - diagnostiseras med DIPG varje år. DIPG finns i hjärnans pons - en hjärnregion som styr många av kroppens vitala funktioner, inklusive andning och hjärtfrekvens.

DIPG är extremt aggressiva och svåra att behandla, så att det diagnostiseras med tumören resulterar vanligtvis i döden inom ett år.

Ny forskning erbjuder dock hopp om att behandla DIPG. Forskare från Northwestern University i Evanston, IL, kan ha hittat en molekyl som kan stoppa tumörutvecklingen. Teamet leddes av Ali Shilatifard, Robert Francis Furchgott professor i biokemi och barnläkare, och ordförande för biokemi och molekylär genetik vid Northwestern University's Feinberg School of Medicine.

De nya resultaten - publicerad i tidningen Naturmedicin - bygga på forskning som Shilatifard och kollegor har utfört tidigare. Shilatifard och hans team identifierade vägen genom vilken en genetisk mutation orsakar cancer i en studie publicerad i tidningen Vetenskap , Och en uppföljningsstudie - utförd i samarbete med Rintaro Hashizume och hans team - använde denna kunskap för att testa effekterna av farmakologisk terapi på DIPG hos möss.

Den senare studien inhiberade den tidigare identifierade genetiska vägen och framgångsrikt förlängde livet för möss med 20 dagar. Läkemedlet administrerades genom mössens buk, men i den senaste forskningen satte laget ut för att undersöka om injicering av cellerna i musens hjärnstam skulle ha mer robusta effekter.

BET-bromodomaininhibitorerna stoppar framgångsrikt tumörtillväxten

Forskarna samlade tumörcellinjer från en obehandlad patient och injicerade dem i musens hjärnstam, där den växte in i en tumör. Därefter behandlade forskarna musen med en BET bromodomain-hämmare och fortsatte att kliniskt övervaka tumören.

BET-bromodomain-hämmaren har visat sig vara effektiv i flera cancermodeller tidigare.

I denna studie kunde bromodomainproteiner inte längre binde till histon H3K27M - ett mutantprotein som hittades i 80 procent av DIPG-tumörerna. BET-hämmare stoppade proliferationen av tumörceller och tvingade dem att differentiera i andra celler i stället. Detta stoppade framgångsrikt tumörtillväxten.

Studiens första författare, Andrea Piunti - en postdoktor i Shilatifards laboratorium inom biokemi och molekylär genetik vid Northwestern University Feinberg School of Medicine - föreslår att BET-hämmare ska testas nästa gång i en pediatrisk studie för att behandla DIPG, särskilt eftersom drogerna redan finns Testad för pediatrisk leukemi.

Så vitt vi vet är detta den mest effektiva molekylen hittills vid behandling av denna tumör. Varje annan behandling som hittills har försökt har misslyckats."

Ali Shilatifard, senior författare

Seniorförfattaren noterar också att den nuvarande tillgängliga strålterapin är ineffektiv vid behandling av DIPG; Det lägger bara några månader till patienternas överlevnad.

Shilatifard kommenterar vikten av Northwestern University för att göra denna forskning möjlig:

"Det här arbetet kunde inte ha gjorts någonstans i världen utom Nordvästmedicin, på grund av alla forskare och läkare som rekryterats här under de senaste fem åren och hur de arbetar tillsammans för att koppla grundläggande vetenskaplig forskning till kliniken, säger Shilatifard. "Denna upptäckt är det perfekta exemplet på hur vi tar grundläggande vetenskapsfynden och översätter dem för att bota sjukdomar vid nordvästmedicin."

Lär dig hur barndomscancerbehandling kan hindra sexuella relationer i senare liv.

David Icke Dot Connector EP3 with subtitles (Video Medicinsk Och Professionell 2020).

Avsnitt Frågor På Medicin: Medicinsk praktik