Genterapi kan förebygga alzheimers studie tyder på


Genterapi kan förebygga alzheimers studie tyder på

En genetisk behandling som levererar ett virus till en gen i hjärnan kan användas för att behandla Alzheimers sjukdom i tidigt stadium, säger forskning som publicerats i tidningen Förlopp av National Academy of Sciences .

I Alzheimers uppbygger amyloidplakkor i hjärnan.

Alzheimers sjukdom är den vanligaste typen av demens. Det påverkar över 40 miljoner människor världen över, vilket medför minnesförlust, förvirring och personlighet eller humörförändringar. Det finns för närvarande inget botemedel.

År 2013 uppskattade Centers for Disease Control and Prevention (CDC) att upp till 5 miljoner människor bodde med Alzheimers i USA. År 2014 hänfördes 93 541 dödsfall till sjukdomen, vilket gör den till den sjätte största dödsorsaken i USA

Forskare från Imperial College London i Storbritannien har nu använt ett modifierat virus för att leverera en gen, känd som PGC1-alfa, till hjärncellerna hos möss. De fann att det minskade utvecklingen av Alzheimers.

Viruset kallas en lentivirusvektor, och den används ofta i genterapi.

På grundval av tidigare laboratorieforskning förutspådde laget att det skulle kunna stoppa att ett protein som heter amyloid-beta-peptid bildas i celler.

Amyloidplakor är klibbiga klumpar av protein som förekommer i hjärnan hos personer med Alzheimers sjukdom. De antas vara ansvariga för hjärncellernas död. Amyloid-beta-peptid är huvudkomponenten för dessa plack.

Prof. Nicholas Mazarakis, medförfattare av studien, förklarar hur vetenskapsmän kan göra det sätt som lentivirus infekterar celler till deras fördel; Det handlar om att producera en modifierad version av viruset och använda den för att leverera gener till specifika celler.

Forskare använder redan tekniken för att undersöka behandlingar för artrit, cancer och andra tillstånd. I kliniska prövningar har det nuvarande laget använt det med framgång att leverera gener i hjärnan hos personer med Parkinsons sjukdom.

Cortex och hippocampus

I den senaste studien injicerade forskarna viruset i två delar av hjärnan hos möss: cortex och närliggande hippocampus.

Alzheimers tros börja i barken och spridas sedan gradvis till hippocampus. Den första skadan kan inträffa 10-20 år innan sjukdomen blir yttre synlig.

Cortex är associerad med långsiktigt minne, resonemang, tänkande och humör. Skador kan leda till depression och svårigheter att räkna ut hur man gör bekanta uppgifter.

Hippocampusen är avgörande för lärandet, vid omvandling av kortvariga minnen till långsiktiga minnen, och i orientering. Skador på hippocampus kan få en person att glömma de senaste händelserna, som vad de gjorde i morse. Det är också anledningen till att människor med Alzheimers gå vilse på välbekanta rutter - till exempel att inte kunna hitta vägen hemma.

Långsammare utveckling av amyloidplakor

Mössen som fick behandlingen hade tidigt stadium Alzheimers. De hade ännu inte utvecklat amyloida plack. De injicerades med det anpassade viruset innehållande PGC1-alfa-genen.

Fyra månader efter injektionerna visade test att de möss som hade fått genen hade väldigt få amyloidplakor, ett bättre minne och ingen förlust av hjärnceller i hippocampus. De som inte hade behandlats hade flera plack i hjärnan.

För att testa för minne ersatte laget ett känt objekt i musburarna med ett nytt objekt. De med ett hälsosamt minne utforskade det nya objektet längre. De behandlade mössen utfördes såväl som friska möss.

De behandlade mössen hade också ett lägre antal glialceller. I Alzheimers sjukdom anses glialceller förorsaka ytterligare cellskador genom att släppa ut giftiga inflammatoriska ämnen.

Även om dessa fynd är mycket tidiga, föreslår de att denna genterapi kan ha potentiell terapeutisk användning för patienter. Det finns många hinder att övervinna, och för närvarande är det enda sättet att leverera genen via en injektion direkt i hjärnan. Denna bevis-av-konceptstudie visar dock att detta tillvägagångssätt garanterar ytterligare undersökning."

Seniorförfattare Dr Magdalena Sastre

Författarna hoppas att resultaten kan öppna en ny väg till framtida terapier, antingen för att förhindra sjukdomen eller att stoppa den i de tidiga stadierna. De hoppas att börja titta på hur man applicerar behandlingen hos människor, även om de påpekar att det kommer att bli år innan det kan användas i klinisk miljö.

De tror att denna behandling skulle bäst användas i de tidiga stadierna av Alzheimers, när symptom först uppträder.

Dr. David Reynolds, vetenskaplig chef vid Alzheimers Research UK, kallar resultaten "ett lovande steg på vägen mot att utveckla behandlingar för detta förödande tillstånd".

PGC1-alfa spelar en roll vid reglering av socker och fettmetabolism i kroppen. Andra studier har föreslagit att motion och resveratrol - en förening som innehåller rött vin - kan öka nivåerna av PGC1-alfa.

Lär dig hur framgång i verbala minnetester kan innebära att vissa kvinnor saknar en tidig diagnos för Alzheimers.

Onkologen: ”Här är kosttillskottet alla cancerläkare borde känna till” (Video Medicinsk Och Professionell 2019).

Avsnitt Frågor På Medicin: Sjukdom