Forskning, publicerad i veckan i Neurologi , Undersöker säkerhetsnivån för stamcellsforskning hos individer med Lou Gehrigs sjukdom, även känd som amyotrofisk lateralskleros.

Kan stamceller vara nyckeln till ALS?

Amyotrofisk lateralskleros (ALS) är en progressiv neuromuskulär sjukdom som attackerar nerverna som är ansvariga för frivillig rörelse, som långsamt leder till förlamning.

Villkoret är dödligt, normalt inom 2-5 år efter diagnosen; Orsakerna är inte förstådda, och ingen botemedel har identifierats.

Villkoret påverkar uppskattningsvis 3,9 per 100 000 personer.

För närvarande har endast ett läkemedel godkänts av Förenta staternas Food and Drug Administration (FDA) för användning vid behandling av ALS. Läkemedlet, som heter Riluzole, har visat sig sakta ner sjukdomen, men det ger ingen förbättring och förlänger bara livet minimalt.

En eventuell potentiell aveny för undersökning följs upp av forskare som letar efter bättre behandlingar. En sådan aveny är stamcellsforskning.

ALS och stamcellsforskning

Forskare hoppas att stamceller kan användas som stödceller för döende motorneuroner, kanske genom att minska inflammation, frisättning av tillväxtfaktorer eller en annan - ännu inte känd - mekanism.

Tidigare forskning har visat att stamceller, injicerade i möss, har kunnat göra nya synaptiska förbindelser med motorneuroner redan in situ. De har också visat sig producera neurotrofa tillväxtfaktorer, som kan skydda befintliga celler.

Företag, som Neuralstem, som stödde den senaste undersökningen som beskrivs nedan, redogör för sina förhoppningar om framtiden för stamcellsbaserade behandlingar för ALS. Enligt deras hemsida förväntar de sig de transplanterade cellerna till:

• Graftas permanent i den region där de transplanterades
• Återuppbygga kretsar med patientmotorneuronerna
• Skydda patientneuroner från ytterligare sjukdomar.

Säkerhet av stamcellsterapi för ALS undersökts i fas II-studien

En nyligen genomförd fas II klinisk studie utförd av Dr. Jonathan D. Glass, en neurologiprofessor vid Emory University School of Medicine i Atlanta, GA, testade säkerheten vid stamcellsforskning för ALS-patienter.

Studien koncentrerades inte på hur väl förfarandet gynnade patienten; Fokusen var främst på säkerheten.

Studien använde bara 15 deltagare från tre universitetssjukhus, som alla hade fått en ALS-diagnos i genomsnitt 2 år tidigare. Denna grupp delades upp i fem behandlingsgrupper, som alla fick olika doser av stamceller med ett ökande antal injektioner. Antalet stamceller injicerade varierade från 2-16 miljoner.

Försöken var öppna - med andra ord visste alla deltagare att de fick stamcellsterapi.

Varje deltagare fick bilaterala injektioner mellan C3 och C5 spinalområdena. Den slutgiltiga gruppen fick också injektioner i ländryggen och livmoderhalsbandet genom två ytterligare förfaranden.

Under de följande 9 månaderna mätte forskarna ALS-progression och, ännu viktigare, eventuella biverkningar av behandlingen.

Biverkningar från stamcellsterapi

Majoriteten av de negativa bieffekterna var smärta och obehag som producerades av själva förfarandena och de immunsuppressiva läkemedel som användes. De flesta tolererade interventionen väl.

I två fall uppstod dock allvarliga komplikationer. En individ utvecklade en svullnad i ryggmärgen som orsakade smärta, sensorisk förlust och partiell förlamning. Den andra utvecklade ett neurologiskt tillstånd som kallas centrala smärtssyndrom.

Progressionen av deltagarens ALS jämfördes med historiska uppgifter. Inga signifikanta förbättringar noterades. Studien var dock endast liten; Det är därför svårt att dra solida slutsatser innan ytterligare utredningar utförs:

Denna studie var inte konstruerad eller stor för att bestämma effektiviteten av att sakta eller stoppa utvecklingen av ALS. Betydelsen av denna studie är att det kommer att göra det möjligt för oss att gå vidare till en större försök som är speciellt utformad för att testa om transplantation av mänskliga stamceller i ryggmärgen kommer att vara en positiv behandling för patienter med ALS."

Dr. Jonathan D. Glass

Eftersom ALS fortskrider så snabbt, anses en relativt högre relativ risk acceptabel om en behandling visar löftet. Som Dr Glass förklarar: "Även om det fanns två allvarliga komplikationer relaterade till behandlingen, är nivån av acceptabel risk för behandling av patienter med ALS, där prognosen är dålig och behandlingar begränsade, förmodligen högre än för mer godartade störningar."

Även om denna försök endast är en liten steg i rätt riktning, nu när den relativa säkerheten har visats, kan ytterligare forskning bygga på dessa resultat.

Läs mer om ALS och dess potentiella samband med användning av bekämpningsmedel.

KGB in America: Cold War Russian Spies, Agents and Operations - Documentary Film (Video Medicinsk Och Professionell 2023).