Nya behandlingar för Parkinsons sjukdom kan vara i sikte, efter att forskare har avslöjat hur hämmande aktiviteten hos ett specifikt protein i hjärnan kunde stoppa eller sakta utveckla sjukdomen. Dessutom finns det redan ett läkemedel godkänt för behandling av leukemi som kan blockera proteinet i fråga.

Forskare föreslår att ett protein i hjärnan kallas c-Abl kan förhindra eller sakta utvecklingen av Parkinsons sjukdom.

Studie medförfattare Dr Ted Dawson, Johns Hopkins University School of Medicine i Baltimore, MD, och kollegor publicerar sina resultat i Journal of Clinical Investigation .

Parkinsons sjukdom (PD) är en kronisk progressiv neurologisk sjukdom som kännetecknas av rörelseproblem.

Symtom på PD inkluderar tremor i händer, armar, ben, käke och ansikte, problem med balans och samordning, styvhet i benen och stammen och saktrad rörelse. Dessa symtom förvärras när sjukdomen fortskrider.

Enligt Parkinsons sjukdomsstiftning lever upp till 1 miljon människor i USA med PD, och varje år diagnostiseras cirka 60 000 nya fall.

Medan den exakta orsaken till PD fortfarande är oklart, har forskare föreslagit att ett protein som heter c-Abl kan spela en roll vid utvecklingen av sjukdomen, efter studier har identifierat ökad aktivitet av detta enzym hos PD-patienter.

Vidare har tidigare studier i möss föreslagit att blockering av c-Abl kunde stoppa eller sakta PD.

Studien medförfattare Han Seok Ko, doktorand, adjungerad professor i neurologi vid Johns Hopkins noterar dock att de läkemedel som används för att blockera c-Abl i dessa studier också blockerar liknande proteiner vilket gör det svårt att avgöra om de fördelaktiga Resultaten var enbart ned till c-Abl-inhibering.

Ökade c-Abl-nivåer leder till PD-utveckling

För att ta reda på om detta är fallet genomförde laget experiment på möss som var genetiskt konstruerade för att utveckla PD.

Vid eliminering av genen som kodar för c-Abl i mössen fann forskarna att deras symtom på PD förvärras och sjukdomsprogressionen accelererar. Vidare fann teamet att ökad c-Abl-produktion i normala möss ledde dem till att utveckla PD.

• I hela världen finns cirka 10 miljoner människor med PD
• Villkoren är ungefär 1 ½ gånger mer vanlig bland män än kvinnor
• PD beräknas kosta USA cirka 25 miljarder dollar varje år.

Läs mer om PD

Därefter bestämde forskarna för att identifiera de underliggande mekanismerna genom vilka c-Abl verkar orsaka PD-utveckling.

De fann att c-Abl arbetar med ett annat protein som heter a-synuclein, vilket är känt att ackumuleras i hjärnan hos personer med PD, som bildar klumpar som kallas Lewy-kroppar. Tidigare forskning har föreslagit att en uppbyggnad av a-synuclein resulterar i dödsfall av hjärnceller relaterade till motorisk kontroll.

I detalj fann forskarna att c-Abl styr en annan molekyl som kallas "fosfatgrupp" till en viss region av a-synuclein, vilket kan öka bildningen av a-synucleinklumpor; Ju högre c-Abl nivåer desto mer α-synuclein-klumpning inträffade.

Dessa resultat, säger författarna, indikerar att blockering av c-Abl-aktivitet skulle kunna förhindra eller sakta utveckla PD.

Dr Dawson noterar att det redan finns ett c-Abl-hämmande läkemedel som har godkänts av U.S. Food and Drug Administration (FDA) för behandling av leukemi. Teamet planerar nu att undersöka om detta läkemedel kan visa löftet för förebyggande av PD, eller om det kan leda dem till andra möjliga behandlingar.

Forskarna vill också bestämma huruvida den nyligen identifierade c-Abl-fosfatgruppens interaktion med a-synuclein kan vara en användbar biokemisk markör för PD-svårighetsgrad. För närvarande finns ingen sådan markör, som laget säger håller tillbaka forskning om nya PD-behandlingar.

Läs om en studie som påstår att kasta ljuset på PD: s ursprung.

Alzheimer’s Is Not Normal Aging — And We Can Cure It | Samuel Cohen | TED Talks (Video Medicinsk Och Professionell 2024).