Ny "genredigering" av humana embryon godkända för forskning i storbritannien


Ny

Den brittiska fertilitetsregulatorn har givit forskare vid Francis Crick Institute i London tillstånd att använda nya genomredigeringsmetoder på mänskliga embryon i en specifik studie.

Den nya genomredigeringsmetoden - som heter CRISPR-Cas9 - gör det möjligt för forskare att precis hitta delar av DNA och tysta dem eller ersätta dem.

Forskarna planerar att använda den nya tekniken - CRISPR-Cas9 - för att ta reda på vilka gener som hjälper mänskliga embryon att utvecklas framgångsrikt. De hoppas kunna börja studien under de närmaste månaderna, med förbehåll för att de får etiskt godkännande.

Resultaten av projektet - som kommer att se på de första 7 dagarna av ett befruktat äggs utveckling (från en enda cell upp till 250 celler) - kan ge nya insikter på varför missfall förekommer och förbättra förståelsen för in vitro fertiliseringsfrekvens.

HFEA-licensen tillåter inte att vetenskaperna odlar embryon i laboratoriet utöver 14 dagar efter befruktning.

Embryonerna kommer att doneras av patienter som genomgår IVF-behandling som har givit sitt informerade samtycke för att tillåta användning av överskottsembryon för forskning.

Licensen begränsar användningen av donerade embryon endast för forskningsändamål - det tillåter inte att de överförs till en kvinna eller används i behandling.

Förstå vad som reglerar cellförändringar i det befruktade ägget

Crick-studien kommer att ledas av doktor Kathy Niakan, vars forskning fokuserar på att förstå de molekylära och genetiska mekanismer som reglerar cellförändringar i tidig mänsklig utveckling.

Genom att använda CRISPR-Cas9 för att redigera genomet av ett befruktat humant ägg kan forskarna, till exempel, precis hitta en specifik gen eller en del av DNA och antingen tysta den eller ersätta den.

Då kan de observera hur denna förändring påverkar embryonets utveckling under 7 dagar.

Genomredigering är inte ny - forskare har använt olika tekniker för att modifiera genomet i 30 år. Men tidigare metoder som zinkfingernukleaser (ZFNs) och TALE-nukleaser (TALEN) har varit klumpiga och dyra.

CRISPR-Cas9 använder RNA (budbärarmolekyler som transkriberar DNA-instruktioner för att göra proteiner) för att styra cas9-enzymet till den exakta DNA-sekvensen som forskare vill radera eller ersätta.

Oroar sig för att överföra genetiska förändringar till kommande generationer

Eftersom den nya tekniken är billigare, mer exakt och mer tillgänglig, ökar chansen att genredigering kommer att användas i kliniskt sammanhang i slutändan.

I det här sammanhanget är vissa människor oroliga för att om tekniken används vid reproduktion av människor kan den vidarebefordra okända genetiska förändringar till kommande generationer - särskilt som fler studier visar att förändringar i en gen kan få effekter på andra gener.

Sådana farhågor uttrycks av livsorganisationer som Life, som har uttryckt besvikelse i HFEA-beslutet för att tillåta forskare att modifiera mänskliga embryon med hjälp av "osäker och farlig teknik", som LIFE Education Director Anne Scanlan säger:

Vi vet inte vilka långsiktiga biverkningar den manipulering med några DNA-strängar kan ha på andra strängar. Men när genetiska förändringar har gjorts kommer de att vara oåterkalleliga och överlämnas till kommande generationer."

Välgörenheten erkänner att medan HFEA-licensen inte tillåter implantering av genetiskt modifierade embryon, sänder den den felaktiga signalen genom att låta tekniken bli perfekt. De säger att ett "internationellt förbud mot mänsklig DNA-redigering är brådskande nödvändig för att skydda människans framtid."

Samtidigt påpekar andra organ - som Genetiska Alliansen Storbritannien, som representerar människor som drabbas av genetiska förhållanden - att förändringar som går mellan generationerna kan ses som en av de mest spännande konsekvenserna av metoden. I ett nytt uttalande om debatten noterar de:

"Det faktum att förändringar kommer att leda ner generationer kan innebära utrotning av livsbegränsande och dödliga genetiska förhållanden från familjer som har påverkats i generationer."

Men de är överens om att CRISPR-Cas9 i sitt nuvarande tillstånd bär potentiella risker och att människor har rätt att oroa sig för sin säkerhet och noggrannhet i detta skede. Men de pekar också på att det inte finns några planer för närvarande att börja använda genomredigering i reproduktion.

Etisk debatt

Tekniken utvecklas emellertid snabbt, och dagen då den är klar för klinisk användning kan vara här snarare än vi tror. Det är därför som det också behöver vara en etisk debatt om användningen.

Den etiska debatten om genomredigering gäller möjligheten att föräldrar kan få möjlighet att välja och välja egenskaper hos sina barn. De som argumenterar mot genomredigering säger att det är en "halkig lutning mot designerbarn".

Men de som argumenterar för genomredigering för klinisk användning säger att det finns en skillnad mellan att använda den för att skapa "förbättrade människor" och att hjälpa barn att utvecklas fria från genetiska sjukdomar.

Genetiska Alliansen UK säger den uppenbara linjen mellan användning av reproduktiv teknik av terapeutiska skäl och mänsklig förbättring har redan dragits och det finns ingen anledning att tro att den allmänna opinionen har förändrats.

Trots tekniska framsteg leder inte de flesta IVF-behandlingarna till en lyckad graviditet - misslyckad implantation av uppenbarligen sunda embryon är det viktigaste begränsningssteget. Dock, Medical-Diag.com Nyligen lärt sig hur en specifik gensignatur i livmoderns fodrar kan förutsäga återkommande implantationsfel under IVF-behandling.

1 Genredigering - foredrag (Video Medicinsk Och Professionell 2019).

Avsnitt Frågor På Medicin: Sjukdom